您好,欢迎来到桐晖药业!
服务热线:周一至周五 020-66392416/18026299762
桐晖药业微信公众号二维码

关注微信

二维码

手机网站

新闻资讯
News Center 新闻资讯

关于参加临床试验,你不得不知的那些事!!!

日期: 2018-07-02
浏览次数: 56

  再好的特效药,对有些病人都会无济于事。原因很多,例如:携带特殊致病基因、病入膏肓、或者不幸复发。当标准治疗无效时,病人会:否认、愤怒、妥协和接受,然后开始斟酌下一步怎么办?选项无非两种:保守治疗或背水一战。

  保守治疗不等于自暴自弃,而是把治疗目的从根治转为缓解症状、防止恶化、延缓疾病进程,直至临终关怀。

  大部分病人都期待奇迹发生,选择背水一战。有些人四处寻觅偏方、秘方;有些人则尝试“超药品说明书用药”,例如西咪替丁的适应症是消化道溃疡,但在临床上被用来治疗痤疮(超说明书用药是临床治疗中的普遍现象,是合法的);有些人则抱着一线希望参加临床试验

  现实生活中,病人在大多数情况下会同时尝试所有能找到的办法。此时,病人应该主动告知医生和临床试验人员。这一方面能够避免可避免的伤害,另一方面有利于分析病情变化的原因。

  宜未雨绸缪,毋临渴掘井

  了解临床研究的最佳时机是现在——当你是健康人的时候。疾病煎熬中的人是不大可能静下心来了解临床试验的来龙去脉的。此外,当有标准治疗方法时,患者可能不会考虑参加临床试验。反过来说,如果你正在接受一种或多种治疗,很可能就没有资格参加试验。

  临床试验是检验新疗法的安全性和有效性的必经过程。参与临床试验在提高医学水平的同时,可能有助于患者的治疗。但对于选择临床试验的病人来说,最重要的一点是要明白:人类对试验性药物知之甚少,无法确定其是否有效、是否安全、有哪些短期或长期副作用?

  由于这些未知数,参加临床试验的潜在风险与获益并存。新药对你可能有效、也可能无效,甚至使你的身体变得更糟、或者丧命。当然,即使是上市药物也无法保证对每个人都是安全、有效的,因为临床试验仅仅在少量的病人身上进行了测试,并且,试验过程那些有其它疾病或病史的病人都被排除在外了。

  有时,直到上市药物在更广泛人群中使用一段时间后,那些罕见或长期的副作用才会暴露出来。但是,当标准治疗无效时,还处于试验阶段的新药可能就会进入病人的视野。临床试验通常分为3个阶段。从I期到III期,受试者的人数依次递增。

关于参加临床试验,你不得不知的那些事!!!

  有时,一项临床试验可跨两个阶段,例如I/II期临床试验。随着试验向前推进,研究人员收集到越来越多的数据,这些数据被用于评价药物上市的可能性,经过国家药品监管部门的评审和批准,药物才能上市销售。

  参加临床试验就像一场赌博

  人们常常对临床试验抱有不切实际的期望,原因之一就是医学炒作:新闻里常常出现“癌症将变成慢性病”、“重大突破,癌症"死穴"已找到”这类吸引眼球、激动人心的头条新闻。人们似乎有理由相信在飞速进步的医学面前,很多过去无能为力的疾病已经不再是问题。

  但目前很多病仍然是大问题。人类对自身的了解还非常肤浅,在医学进步的阶梯上还有很长的路要走。药物在从临床研究到获得批准上市应用的过程中,随时都可能被证明无效或不安全。

  关于I期

  除了肿瘤靶向药物临床试验,大多数情况下,病人不大可能从I期临床试验中获益。实际上,I期试验通常是由健康志愿者完成的。不过,像化疗药物这类不允许在健康人身上使用的药物则只能由病人作为受试者。

  受试者应该被告知,参加试验不可能获益,科学家会在他们身上测试一种新开发的药物是否值得继续研究。通常只有在所有的治疗方法都被试过之后,病人才有机会参加I期临床试验。当然,病情稳定的病人有时也可能被邀请参加。

  如果一定要说参加I期临床试验有什么好处,那就是额外的照护和检查,比如检查结果使主治医生更快地诊断出某种需要治疗的感染。当然,这些额外的检查也是要付出代价的,包括交通、时间成本等。

  参加II期或III期临床试验对病人的治疗是否有用呢?或许有,或许没有、甚至有害。为了预测结果的可能性,在考虑参加临床试验时,病人需要了解:

  ◥ 这是第几期试验?

  ◥ 试验一共招募多少人参加?

  ◥ 药物的安全性如何?

  ◥ 是否有药物有效性的数据,如有,结果怎么样?

  如果研究人员没有提供这些信息,患者及其亲属可以主动询问。然而,之所以要做临床试验,就是因为还有许多说不清的未知数。

  无论如何,在充分知情的前提下,病人才能更好的决定是否参加试验。在同意参加临床试验之前,还需要询问其它一些问题:

  ◢ 需要到访研究中心多少次?

  ◢ 可以预约工作时间以外的时间参加吗?

  ◢ 有多少交通、误工或其它补助,如何领取或报销?

  ◢ 试验过程中是否有病人自费检查项目?

  ◢ 参加临床试验过程中,病人是否能接受其它治疗措施?

  ◢ 如果试验药物有效,试验结束后病人是否还能继续使用?

  其中一些问题可以从研究者提供的书面资料——知情同意书中得到解答。因此,受试者一定要认真阅读,也可以主动询问知情同意书中没有涉及的问题。

  程序正义是实体公正的保障

  关于 IRB

  究项目(试验方案)在开始之前都必须经过伦理委员会(IRB)的审查。IRB对试验方案进行审查,确保所有可能参加试验的人都能被充分地告知试验的潜在风险和获益。此外,IRB还会对临床试验的进行全程监督,确保当获得新的信息时,知情同意书能够被相应地更新。

  尽管一些临床试验会为占用参与者的时间或给其造成的不便提供一定的补偿,IRB还需要保证研究人员没有给潜在的参与者提供金钱、礼品,或以其它方式影响潜在受试者做出参与试验的决定。

  临床试验是由人来设计和执行的,实验设计可能不科学,试验过程中可能会有偏差。虽然有伦理审查委员会把关试验的伦理合理性和科学性,当伦理审查委员会的科学审查能力不够时,还会委托科学审查委员会等协助审查,但仍然不能保证所有的试验都科学合理。并且,即使试验设计很优秀,试验数据收集过程中也会出现人为差误。

  目前,试验结果的透明度还不够高。并不是所有的试验结果都对外公布,一般情况下,只有特定的人员才能获知试验结果。即使对外公开,研究人员通常也不提供原始数据,因此其他研究者无法知道试验期间发生过什么。

  目前,许多国内外团体和个人都在致力于提高临床试验的质量。虽然“蝼蚁撼树、渺不可及”,一个人不能影响整个行业,但准备参加临床试验的人至少应该了解这些现状和可能。

  在考虑是否参加临床试验时,病人可以询问研究人员:

  . 是否会把研究发现告知自己?

  . 如果试验结果对他们的病有帮助,试验结束后他们是否能持续获得相关信息?

  . 研究人员是否会与其他研究者共享试验数据;如是,则如何保护自己的个人隐私?

  有时,临床试验招募不到足够的病人参加,研究人员需要考虑试验参与者的想法,理想的试验设计必须向可实现性妥协。临床试验是一个集体性行为。新疗法的发现通常需要大量的病人参加临床试验,尽管他们个人很少从中获益。

  经过专门训练的医护人员应该知道如何将病人介绍到研究组,以及如何介绍临床试验。所有的临床医生,包括那些不从事临床试验的医生都应该掌握这种技能。同时,病人也应该了解这些知识。这样,当自己患病时才可能主动询问医生是否能够参加临床试验,特别是当标准治疗无效的时候。

  如果主治医生不知道,病人也可以向更懂临床试验的医生或组织征求意见。当然,也可以登陆ClinicalTrials.gov等临床试验数据库,搜索合适自己的试验。接下来要说的三个概念有些生涩,但你有必要耐心把它读完。

  治疗性误解

  许多参加临床试验的人怀有为医学做一份贡献的初衷,但其中大部分人同时希望能够从研究性治疗中获益,这种希望可能会包含“治疗性误解 ”的成分。尽管被明确告知试验药物的疗效和安全性尚不确定,但病人仍然期望新药对个人有益。

  研究团队有义务让病人明白,谁都不能保证研究性治疗对病人有效,其后果甚至比疾病本身更糟。更抽象地说,研究人员应该努力使理想与现实保持平衡——既不应剥夺病人的乐观情绪,也不能利用病人不切实际的期望。当然,人类的惯性思维认为新药优于老药,避免这种误解非常困难,不仅病人一方可能抱有研究性误解,研究人员也是如此。

  治疗性误解会影响临床医生和研究人员的判断。如果药物背后的假说合理,或者如果药物对另外一个病人有效,临床医生会对试验药物有信心。这种潜在的信念会影响医护人员在向病人描述试验药物时的表达(包括说什么、不说什么),并可能进一步影响病人是否参加试验的决策。此外,研究人员对药物的看法可能会下意识地粉饰临床试验数据。

  为此,研究人员有时会设计特定的方案来确保病人和/或研究人员无法获知采用了哪些治疗措施或药物,这被称为“盲法设计”。其中的金标准是双盲随机对照试验,在这类试验中,病人被随机分配到不同的治疗组,病人和研究人员都不知道接受了何种疗法。尽管这些试验可能仍然有一些问题,例如受试者太少,结果没有统计学意义。但这样的方案设计能够减少数据偏倚,发现有意义的数据,丰富我们的疾病治疗知识。

  均衡

  另外一个概念是“均衡”(equipoise)。若要保证临床试验结果的可靠性,就需要采取随机分组的方式。但悖论是,这就意味着一些受试者接受不到最佳治疗。为解决这一难题,“均衡”的概念应运而生。

  这要求研究人员事先不知道(以客观数据为根据的)两种治疗方案之间的优劣,在主观上不会有意识地给其中一些受试者劣等的治疗方案,这样就能满足伦理的要求。例如,如果一个临床试验的对象被分为两组,一组接受标准治疗,另外一组接受试验药物治疗,研究者在试验过程中不能知道哪种治疗方案更好,如果他们知道,有意识地给予病人低于标准治疗水平的治疗就不符合伦理要求的公平、有利不伤害原则。

  研究人员可能会凭直觉猜测,但直觉不是客观数据,治疗建议不能基于毫无根据的预感。实际上,临床试验数据证明研究人员的许多预感都是错误的。同样,研究人员可能知道在老年人群中药物X比药物Y的疗效更好,但这并不意味着在儿童中也如此。

  所以,当药物从一个人群到另外一个人群扩展应用时也存在“均衡”,研究人员可以符合伦理规范地开展临床试验。不过,“均衡”的概念仅局限于医患间的权利义务关系,如果单纯用这个概念来衡量试验是否符合伦理规范,就忽略了一个关键问题——随机临床试验的最终目的不是为某个病人找出最佳治疗方案,而是要证明一种药物或治疗方案对某类病人的安全性与有效性。

  “均衡”不应当作为衡量随机临床试验是否符合伦理要求的标准,毕竟,个人得失并不是临床试验的终极目的,能否增进群体利益才是应当关注的重点。而且受试者并不会因为失去“均衡”而蒙受损失,如果他们不参与试验,失去了用药机会,情况或许会更糟。

  “均衡”的概念也常常在讨论是否采用安慰剂对照时被提及。一般认为,安慰剂适用于轻症或功能性疾病患者。

  在急性、重症或有较严重器质性病变的患者,通常不用安慰剂进行对照;当一种现行治疗已知可以防止受试者疾病发生进展时,一般也不宜用安慰剂进行对照。

  在尚无已知有效药物的情况下,对新药和安慰剂对照进行比较试验通常不存在伦理问题;在一些情况下,停用或延迟有效治疗不会造成受试者较大的健康风险时,即使这些措施可能会导致患者不适,但只要他们参加临床试验是非强迫性的,而且他们对可能有的停止及延迟治疗的后果完全知情,可以认为要求患者参加安慰剂对照试验是合乎伦理要求的。不过,采用安慰剂进对照是否能被接受最终是由研究人员、患者和伦理审查委员会决定的。

  话说回来,在无有效药物的情况下,“均衡”原则要求研究人员不知道治疗方案或新药是否比没有治疗更好或更坏,因此,用安慰剂作为对照是符合伦理要求的。有时,即使有理由认为研究药物的疗效优于安慰剂,研究人员仍然认为有必要设置安慰剂对照。为符合伦理要求,这些试验方案中常常采用交叉试验设计,每一位病人(受试者)在试验过程中都能够接受到安慰剂和活性药物治疗。

  当试验数据显示均衡被打破时(例如,数据表明一种治疗方案显著优于另外一种),研究人员就必须终止试验。试验过程中,一个名为数据安全监督委员会(DSMB)的机构会密切监督试验数据的动态变化,当试验数据显著偏离预期结果时,DSMB会通知研究人员。

  事后亚组分析

  有种说法:是好药,在临床试验早期就能证明自己好。在某些特殊情况下,研究人员在I期临床试验阶段确实能够证明一种试验药物的有效性,尽管药物在人体首次使用的目的并不是为了证明其疗效。

  但有时,即使到试验结束后,研究人员都不能确定某种药物是否有效,直到在回顾数据时才发现,药物实际上已经起作用了,只不过仅限于在某个特定人群中(例如具有某种疾病亚型或特定基因突变的人群)。

  这种“事后的探索性亚组分析”是有争议的,因为它可能会破坏预定的随机化而引起偏倚,从而得出不科学、甚至错误的结论。

  因此,这种分析不能直接证明新药的有效性,并作为药品申请注册上市的依据;最好只作为探索性结果,为进一步研发提供线索和研发思路,然后再发起另外一项临床试验,通过确证性研究进行验证。

  最后,再次强调本文开头的话:了解临床研究的最佳时机是现在,当你健康状况良好或病情得到有效控制时。掌握临床试验的基本知识,并学会询问有关临床试验的问题;学习如何搜索正在招募病人的临床试验,并在丧失资格之前加入试验;对你和其他人来说具有重要意义。

  以上就是临床试验机构-桐晖药业小编分享的有关“关于参加临床试验,你不得不知的那些事!!!”的全部内容,供大家参考!

  广州市桐晖药业有限公司是一家符合现代化管理要求的GSP公司,在进口原料药细分领域是为业界翘楚,为客户提供专业的从药学研发、临床预BE到临床BE的药厂研发一站式解决方案。目前的重点业务主要包括:原料药联合申报、参比制剂一次性进口、临床预BE/正式BE和一致性评价服务。如需合作,欢迎来电咨询!

视频
相关新闻推荐