| 产品名称 | 依利格鲁司特酒石酸盐 |
| 英文名 | Eliglustat Tartrate |
| CAS | - |
| 剂型规格 | 胶囊：100mg（美国） |
| 科室 | 内分泌科 |
| 家数 | 国内0，进口0 |
| 原料来源 | 印度 |
| 备案状态 | 准备注册 |
| USDMF状态 | 已有USDMF, 已激活 |
| 注册分类 | 5+3 |
| 医保情况 | 无 |
| 可申报剂型 | 胶囊 |
| 适应症 | 葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢(PMs)、中等代谢(IMs)、快代谢(EMs)的1型戈谢病成人的长期治疗 |
| 国内市场情况 | 国内未上市，无进口及国产原料批文，戈谢病孤儿药，1型戈谢病成人患者的一线口服疗法，我司可供应进口原料。 |
| 产品优势 | 依利格鲁司特酒石酸盐是由赛诺菲公司和它旗下的健赞公司共同研发的一种葡萄糖脑甘脂的结构类似物，2008年9月依利格鲁司特酒石酸盐被授予孤儿药称号，2014年9月获美国FDA批准上市，对戈谢病群体是一个大好消息。依利格鲁司特酒石酸盐是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，它可以抑制葡萄糖脑甘脂合成酶的活性，从而降低患者体内溶酶体中的葡萄糖脑甘脂含量，改善患者的症状。作为首个口服治疗药物，将完全颠覆当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为Ⅰ型戈谢病群体的一个重要新治疗选择。作为全球首个口服戈谢病治疗药物，依利格鲁司特酒石酸盐扭转了此前注射型药物主导的戈谢病市场格局，成为患者提供了一个新的治疗选择。汤姆森预测依利格鲁司特酒石酸盐2020年销售额为5.56亿美元。 |
| 专利 | 原研化合物专利美国、欧盟、日本保护期至2022年，在中国尚未申请专利保护。 |
| 拓展资料 | 戈谢病（GD）即葡糖脑苷脂病，是一种家族性糖脂代谢疾病，为染色体隐性遗传，是溶酶体沉积病中最常见的一种。葡糖脑苷脂是一种可溶性的糖脂类物质，是细胞的组成成分之一，在人体内广泛存在。由于葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病，产生相应的临床表现。戈谢病在世界各地均有发病。犹太人群发病率较高。 |