面对“临床试验”，患者态度差别很大： 一个极端，有人把试验药物当成最后的神药，产生不切实际的期望； 一个极端，有人无论如何不愿意当“小白鼠”，错过一些难得的机会。 之所以如此，是因为多数人对“临床试验”都存在各种误解，更因为大多数人都害怕他们没有经历过的事情。 迷惑？担忧？事实上，临床试验正是奇迹诞生的地方！ 做出参加临床试验的决定并不是一件容易的事情。既有对新生机的期待，也有对未知结果的疑虑。文中，医疗服务提供者和患者用他们自己的语言客观地提出了各项意见和建议，解释了临床试验的含义，说明了临床试验的不同阶段，如何保护受试者、最大程度降低受试者风险等等。相信您看后一定能够揭开临床试验的神秘面纱，做出最合适的决定。 临床试验是什么？ Elizabeth Garner，医学博士，公共卫生硕士，医师：临床试验的目标是测试潜在的新药物或新疗法，而外界人士并不知道这种治疗是否一定会优于其他药物或疗法。在临床试验中，测试的不仅仅是药物。临床试验可用于试验很多事物，比如，一种新的手术技术或新的手术设备、新的放射治疗途径、新的生活质量评估方法。 David Avigan，医学博士，医师：临床试验必须立足于一个似乎对每个人都有意义的理由，根据我们所掌握的知识进行。在对患者进行临床试验之前，已经在某些方面对药物（或疗法）进行过测试。在这些测试中，观察其对抗癌症并缩小动物体内肿瘤的能力，...
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2018
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6月13日，内蒙古自治区卫计委发布对《改革完善仿制药供应保障及使用政策工作方案》进行意见征求。这是对4月3日国办发〔2018〕20号文件的落实。 其中，内蒙在仿制药通过一致性评价之后的有关采购、使用、国产替代等政策的落地办法，值得业界关注。 促进仿制药研发与质量提升 1.促进仿制药研发。实施国家鼓励仿制的药品目录，在我区企业现有研发和生产能力的基础上，以需求为导向，鼓励仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品，鼓励仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品、处置突发公共卫生事件所需药品、儿童使用药品以及专利到期前一年尚没有提出注册申请的药品。加强仿制药技术攻关，健全产学研医用协同创新机制，建立仿制药技术攻关联盟，发挥企业的主导作用和医院、科研机构、高等院校的基础支撑作用，加强药用原辅料、包装材料和制剂研发联动，促进药品研发链和产业链有机衔接。完善药品知识产权保护，加强知识产权领域反垄断执法，在充分保护药品创新的同时，防止知识产权滥用，促进仿制药上市。（自治区食药监局、卫生计生委、科技厅、发展改革委、经信委、财政厅、教育厅、知识产权局。列在第一位的为牵头部门，下同） 2.加快推进仿制药一致性评价工作。药品生产企业是开展仿制药一致性评价的主体。区内相关药品生产企业要贯彻落实自治区《关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的实施意见》，按照公布的评价方法、标准及有关技术指导原则，积极开展一致...
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2018
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今天一致性评价机构-桐晖药业小编要分享的这篇文章梳理了仿制药一致性评价相关的38份政策文件，将政策名称与附件名称对映，以时间为顺序，展现一致性评价的展开路径及其在本轮医药改革中的方位。 一、概述 此次仿制药一致性评价是“三医联动”改革的一个重要组成部分，其影响不仅仅限于仿制药，而是对药品质量疗效提出了全新的、更高更严格的标准，对行业进行全面地规范和清理。“一致性”是对“仿制药质量和疗效一致性”的简称，言中之意，“一致性”包含仿制药在质量、疗效两个方面与参比药品一致。药品的质量通常与一系列标准、规范相关，如《中华人民共和国药典》、《药品生产质量管理规范》（GMP）、《药品经营质量管理规范》（GSP）及其他药品质量标准等，通过技术和管理手段保证药品达到这些标准和规范的要求。疗效一致（TE）通常用生物等效（BE）来评估。 二、起始 早在2012年1月，《国务院关于印发国家药品安全“十二五”规划的通知（国发〔2012〕5号）》就指出了当时国内药品行业存在的问题，提出了奋斗目标。此后到2016年3月间，原食品药品监督管理总局发布了数个文件，如《总局关于发布普通口服固体制剂溶出度试验技术指导原则和化学药物（原料药和制剂）稳定性研究技术指导原则的通告（2015年第3号）》、《国家食品药品监督管理总局关于化学药生物等效性试验实行备案管理的公告（2015年第257号）》等。期间影响最重大的政...
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今天药品注册代理机构-桐晖药业小编要给大家分享的这篇文章着眼于现阶段药品注册生物等效试验过程中常见的几类问题，重点分析试验设计流程、参比制剂类型、试验样品制作以及生物样本确定等问题，增强我国药品研发工作的效能，确保新药开发以及新药工艺的临床效用符合实际的使用需求。 生物等效性试验设计问题 （1）受试者例数不符合要求 在我国颁布的《药品注册管理办法》中，明确要求生物等效性试验受试者应在18-24例的范围内，这一数量要求基本上可以满足一般性的生物等效性试验，但是对于高变异性的药物，18-24例受试者则无法真正满足实际试验需求，从实际情况来看，高变异性药物生物等效性试验的过程中，需要确保受试者的数量保持在40例.现阶段一部分药品研发企业在受试者例数的确认过程中，硬性地按照《药品注册管理办法》中的规定，确定受试者的数量，没有根据注册药品的实际特性进行必要的调整，从而导致生物等效性试验结果出现偏差，部分高变异药品出现不等效的假阴性结果，给药品注册工作带来不利的影响。 （2）取样点设计不合理 除了在受试看例数方面存在问题之外，在生物等效性试验设计过程中，还存在着取样点设计不合理的情况。生物等效性试验取样点的时间安排应力求合理，具有通过取样点设计的合理性设置，才能够得到一个完整的药时曲线，并且药时曲线覆盖药物的吸收相、分布相以及消除相。国际上，在取样点设计的过程汇总，在峰浓度之前设置超...
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2018
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我国4000多家制药企业中90%以上都是仿制药企业。全国17.6万药品批文中，完全拥有自主知识产权的只有30种左右，其他绝大多数都是仿制药。 01 吐槽 常有人说：我们中国人聪明，善于仿制，外国研发的新品，我们一个月就仿造出来了。话中的自豪让更多的人感到脸红，也有国情的无奈可以自我安慰：社会发展水平还比较落后，先跟在别人屁股后面跑一段，拿来消化，再行超越，才是发展的捷径。 其实，跟跑（仿制）并不容易，对于一些高科技和需要长期技术积累的产品，如航空发动机、芯片、原研药等等，都无法简单仿制。 金庸小说里，多高的武功就需要多高的精神修养来驾驭，否则会出现心理问题，甚至走火入魔。我国的经济水平在短短三十年突飞猛进，物质突然丰富（武功高了），跨越了发达国家几百年的发展历程，但我们整个社会与之相配的“素质”却需要慢慢沉淀提升，如：意识形态、制度理念、国民素质、行业准则、科技水平等等。 事实上，我们难免浮躁，初尝经济提升的甜头就可能难以自已，忘记初心，迷失在跟跑阶段，让前途变得更加艰难漫长，捷径反而成了最大的弯路。 由于各种原因，我国仿制药行业大而不强，药品质量差异较大，患者对高质量仿制药的需求与现行药品可及性和可负担性相比，还有一定差距。不仅创新药甚少，且仿制药也难以达到“高仿”水平。而我们的邻居印度，仿制药大多可达到欧美标准。作为世界第二大经济体，如何解决十几亿人的吃药问题？ ...
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昨天，一致性评价机构-桐晖药业小编分享了《仿制药替代原研药，势在必行！》的上篇，主要内容包括：仿制药替代原研药（专利过期药）是国际惯例以及国产仿制药当前的临床地位及成因。今天，桐晖药业小编接着分享下篇内容。 三、 仿制药一致性评价的进展情况 仿制药一致性评价是指对已经批准上市的仿制药，按照与原研药质量和疗效一致的原则，分期分批进行质量一致性评价，其目的是迫使仿制药需在质量与疗药上达到与原研药一致的水平。 仿制药一致性评价并非我国独创，一些发达国家也都开展过类似的评价研究。美国FDA于1971年启动仿制药生物等效性评价，历时十年，淘汰了近6000种药品；FDA实施的仿制药计划（Generic Drugs Program），针对仿制药进行严格审查以确保其达到以上标准，除每年对生产厂商进行的3500次检查外，在仿制药批准上市后，FDA还会进行持续的安全性监测。1975年，英国药监部门对1968年药品法出台之前批准上市，并且没有经过任何独立的药品安全性和有效性资料审查的36000种药物进行评价审查；1997年日本启动了“药品品质再评价工程”，至今完成了约730个品种的再评价工作。 1.仿制药一致性评价已经上升国家战略层面 2012年1月国务院发布《国家药品安全“十二五”规划》，提出对2007年《药品注册管理办法》施行前批准的仿制药分期分批与被仿制药进行质量一致性评价，开启了我国仿...
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2018
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随着仿制药质量和疗效一致性评价的推进，仿制药已经成为业界和媒体关注的焦点。何为仿制药？仿制药又称通用名药或非专利药，指已失去相关专利保护、其他药品生产商可注册生产的药品。美国FDA明确规定仿制药必须满足以下条件：和被仿制药品含有相同的活性成分，其中非活性成分可以不同；适应证、剂型、规格和给药途径与被仿制药品一致；与被仿制药品生物学等效；和被仿制药质量符合相同的要求；生产的GMP标准和被仿制产品同样严格。 2015年8月国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，我国仿制药的定义由“仿已有国家标准的药品”调整为“仿与原研药品质量和疗效一致的药品”，提出将全面推进仿制药一致性评价，我国迎来仿制药质量全面提升的契机。CFDA数据显示，现有近10.7万个化学药品批文中95%以上是仿制药，我国是名副其实的仿制药大国。 专利药是指在全球最先提出专利申请，并获得专利保护的药品，一般有20年的保护期，专利保护期内其他企业不得仿制。 原研药一般指过了专利保护期的品牌药，为我国独创药品类别。国家发改委对原研药的定义：化合物专利过期（包括行政保护期结束）的专利药品和同类药品（未能申请中国专利保护，但在国内首次上市的药品）共同构成原研类药品，这就已经潜在覆盖了部分仿制药，我国市场上的原研药主要集中在外资企业。 原研药在我国不止是一个药品分类，而是更多的被赋予了政策上的“超国民待遇”和市场...
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近年来，我国生物等效性研究质量得到了很大程度的提升，但近期提交的申报资料中陆续出现不合理剔除“离群值”等的问题，如何对这些新问题做出科学合理的评价是我们审评当前阶段面临的新的挑战。 一、离群值的判定 生物等效性研究中，离群值通常为一个或多个血药浓度测定值或药代动力学（Pharmacokinetics，PK）参数与研究中其他受试者相应结果明显不一致的数据。 如在血药浓度检测过程中有时会出现一个或多个浓度点远远高于或低于前后浓度点的情况，即通常所说的“跳点”。 PK参数异常主要表现为一个或多个受试者服用某一制剂（受试制剂或参比制剂）后的药时曲线下面积（Area under the curve，AUC）或最大血药浓度（Cmax）与另一周期或其他受试者的结果相比差异较大。 离群值的出现可能是制剂质量不均一、试验过程中出现方案偏离或样本检测时的操作失误等原因造成的。但是，由于离群值是在样本检测完成、甚至是统计分析完成后发现的，也可能存在研究者主观判定因素。 二、出现离群值的原因 1. 制剂质量问题 试验所用制剂可能存在批内或批间均一性差的情况，例如，受试者服用某种缓释制剂而产生不寻常的高或者低的响应，这种离群值的出现可能是由于缓释制剂质量不均一，导致在某个或某些受试者出现剂量突释或由于包被因素阻止药物的溶解而产生制剂释放异常。 2. 方案偏离导致的离群值 由于试验过程中受...
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6月8日，国家药品监督管理局发布了《2017年度药品检查报告》的公告。各大药品工业企业肯定比较好奇，与《2016年度药品检查报告》相比，国家药品监督管理局到底有哪些变化呢？ 2017年，原国家食品药品监督管理总局组织开展药品注册生产现场检查、仿制药一致性评价现场检查、药品GMP跟踪检查、飞行检查、进口药品境外生产现场检查、流通检查及国际观察检查共计751项，相较于2016年，增长率高达74%。 其中仿制药一致性评价检查属于新增业务，原研地产化产品也属于此检查范畴。根据报告，拜耳医药的尼莫地平片和阿卡波糖片，西安杨森的利培酮片、盐酸氟桂利嗪胶囊、多潘立酮片都已经原研地产化。 据悉，2017年共有68个药品注册生产现场检查任务，完成现场检查报告45个，其中通过42个，占比93.3%；不通过3个，占比6.7%。批准上市前药品GMP符合性问题较多，说明企业在药品研发过程中质量管理体系建设比较薄弱，对药品GMP的符合性关注不够。2017年度发现企业存在研发过程中生产质量管理规范执行不足、偏差及超标调查不充分、工艺验证不科学等问题。 对企业的启示 从《2017年度药品检查报告》中，可得2017年现场检查发现的问题中，生产企业申报资料不真实、数据无法溯源等数据可靠性问题已不再突出。这与2017年度注册生产现场检查任务大部分通过了临床试验数据核查、企业在研发过程中对数据可靠性问题普遍提高...
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