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替洛利生新适应症在华获批!儿童及青少年发作性睡病迎来首款治疗药 | 新药动态

日期: 2024-06-07
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替洛利生新适应症在华获批!儿童及青少年发作性睡病迎来首款治疗药 | 新药动态

    发作性睡病是一种罕见的神经系统疾病,已于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。该疾病常被认为是终身性疾病,多于儿童期(8~10岁)起病,临床上以日间过度嗜睡(EDS)、猝倒(肌肉无力突然发作)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要核心症状。发作性睡病严重影响患者的学习/工作能力和身心健康,患者随时面临过度嗜睡和猝倒等带来的生命威胁

    此前,在我国上市的常用药物均无儿童或青少年发作性睡病适应症,且多数为一类精神药品,处方管理严格,患者用药极其不方便,极大降低了该人群的治疗可及性。
替洛利生


替洛利生是一种选择性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂,已于2023年6月获NMPA批准用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。2024年5月21日,NMPA正式批准盐酸替洛利生片新增适应症,可用于青少年和6岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。针对该适应症的上市申请此前被药品审评中心(CDE)以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由纳入优先审评。

    替洛利生在儿童和青少年患者中表现出显著的疗效和可靠的安全性,相关研究结果于2023年4月发表在《柳叶刀神经病学》(The Lancet Neurology)。


研究表明,每天使用5至40mg替洛利生对6岁及以上发作性睡病儿童患者在减少日间过度嗜睡与猝倒方面显示出显著的有效性。替洛利生组和安慰剂组从基线至双盲期结束的Ullanlinna发作性睡病量表(UNS,分数越高表示症状越严重)总分平均校正差异分别为-6.3和-2.6,治疗组间最小二乘法均值差异(SE)为‒3.7;95%CI [-6.4--1.0],p=0.007,替洛利生组下降幅度更大。

安全性方面,替洛利生对儿童的表现与成人一致,不良事件通常较轻微。表明其在患有发作性睡病的儿童和青少年中具有良好的风险收益。


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