盐酸沙丙蝶呤

英文名：Sapropterin Dihydrochloride

剂型及规格：片剂：100mg(以C9H15N5O3·2HCl计)

品种优势：

1.分别于2007年12月和2008年12月获得了美国FDA及欧盟EMA的快速批准，并被授予了孤儿药的身份。

2.分别于2007年12月和2008年12月获得了美国FDA及欧盟EMA的快速批准，并被授予了孤儿药的身份。

3.本品可以有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平，减少脑部持续受损的风险，显著提升患儿的生活质量。

适应症：

适用于对本品治疗有反应的四氢生物喋呤(BH4)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，可用于成人及4岁以上儿童。

本品在0-4岁儿童中无充分的临床用药经验，若必须使用，须在专科医生的严格指导下慎重使用。

用法用量：本品为100mg片剂。根据体重计算日剂量，并四舍五入为100的倍数。BH4缺乏症导致的HPA是一种慢性疾病，一旦证实对本品治疗有反应，应计划长期使用。

国内外上市情况：

基药、医保：否

化合物专利：无

原料来源：印度

DMF备案：未备案

注册申报情况：

注册分类：4类

同类品种：左旋多巴等